2021年3月30日，惠遠(yuǎn)資本被投企業(yè)紐福斯生物宣布其自主研發(fā)的NR082眼用注射液（rAAV-ND4，研發(fā)代號(hào)NFS-01）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）頒發(fā)的注冊(cè)性藥物臨床試驗(yàn)（IND）許可，將在中國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。NR082是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲得臨床試驗(yàn)許可的眼科體內(nèi)基因治療藥物，并已于2020年9月獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)定，為該產(chǎn)品加速國(guó)際化開(kāi)發(fā)奠定了基礎(chǔ)。
NR082是一款處于研發(fā)階段的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品，此次獲批開(kāi)展的臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心、開(kāi)放的、單臂臨床研究，該項(xiàng)研究將在ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）患者中評(píng)價(jià)NR082基因治療的安全性和有效性。
LHON已于2018年5月被納入國(guó)家《第一批罕見(jiàn)病名錄》，紐福斯LHON候選藥物的開(kāi)發(fā)有望享受一系列罕見(jiàn)病藥物研發(fā)鼓勵(lì)政策；公司創(chuàng)始人李斌教授團(tuán)隊(duì)自2008年起即開(kāi)始對(duì)眼科基因治療技術(shù)的研究探索，于2011年發(fā)起全球首例LHON基因治療研究者發(fā)起臨床試驗(yàn)（IIT1), 并于2017年啟動(dòng)全球最大樣本量基因治療國(guó)際多中心研究者發(fā)起臨床試驗(yàn)（IIT2)，至今已積累全球最長(zhǎng)隨訪時(shí)間和最大樣本量的安全性、有效性數(shù)據(jù)，為L(zhǎng)HON候選藥物的產(chǎn)業(yè)化開(kāi)發(fā)提供有利支持。
NR082作用機(jī)制為采用基因治療策略，以重組腺相關(guān)病毒作為載體，通過(guò)單次玻璃體內(nèi)注射，將正確的基因通過(guò)玻璃體腔注射遞送至患者受損的視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，修復(fù)線粒體生物呼吸鏈，使視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞恢復(fù)活力與視功能。
目前，公司的8,000平方米獨(dú)立生產(chǎn)基地已完成國(guó)際(NMPA, FDA, EMA) GMP標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計(jì)，正在快速建設(shè)中。靈活的上游(貼壁、懸浮)、下游及全自動(dòng)灌裝工藝組合將滿足不同特性與規(guī)模的產(chǎn)品生產(chǎn)需求。
紐福斯創(chuàng)始人兼董事長(zhǎng)李斌教授表示：”各位病友久等了，由于沒(méi)有有效的治療方法，目前ND4突變相關(guān)的LHON患者生活質(zhì)量急需改善，大量的臨床需求沒(méi)有被滿足。此次NR082成為國(guó)內(nèi)首個(gè)成功獲得臨床許可的血清型2腺相關(guān)病毒(AAV2)基因治療產(chǎn)品，標(biāo)志著我國(guó)的體內(nèi)基因治療將正式進(jìn)入臨床階段。紐福斯將勇往直前，秉承以患者為中心的理念，擁抱基因治療技術(shù)，早日開(kāi)發(fā)出病人可負(fù)擔(dān)的好藥，造福廣大LHON患者?！?/span>
紐福斯首席執(zhí)行官陸英明博士表示：“我們非常高興NR082的開(kāi)發(fā)獲得重要進(jìn)展，拿到了國(guó)內(nèi)首個(gè)眼科基因治療藥物的注冊(cè)性臨床許可，NR082的IND獲批標(biāo)志著紐福斯發(fā)展正式進(jìn)入了新的階段，也是中國(guó)AAV基因治療領(lǐng)域的一個(gè)重要里程碑。我們將盡快在中國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，用高質(zhì)量的基因治療技術(shù)，早日讓患者享受到安全有效的治療。”
關(guān)于紐福斯
紐福斯是中國(guó)首家專注于眼科疾病的基因治療公司，作為一家臨床階段的高科技創(chuàng)新企業(yè)，公司致力于為全球眼科疾病患者探索和開(kāi)發(fā)新的療法。借助于成熟的AAV眼科基因治療技術(shù)平臺(tái)和創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)數(shù)十年對(duì)眼科領(lǐng)域的深入理解，紐福斯已建立豐富的產(chǎn)品管線，包含針對(duì)遺傳性視神經(jīng)萎縮、視神經(jīng)損傷疾病、血管性視網(wǎng)膜病變等多種眼科疾病的10余個(gè)在研項(xiàng)目，從眼科罕見(jiàn)病逐步擴(kuò)展到眼科常見(jiàn)病。公司最前沿的候選藥物NR082（NFS-01項(xiàng)目，rAAV2-ND4）是用于治療ND4突變引發(fā)的LHON的基因治療藥物，已獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥稱號(hào)。公司正在籌建符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的基因治療藥物的GMP產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)平臺(tái)，并計(jì)劃建設(shè)眼科基因治療轉(zhuǎn)化中心，立志成為全球眼科基因治療的引領(lǐng)者，惠及全球病患。有關(guān)公司及公司產(chǎn)品管線的進(jìn)一步信息，請(qǐng)關(guān)注www.neurophth.com。
關(guān)于惠遠(yuǎn)資本
惠遠(yuǎn)資本成立于2019年，由專業(yè)投資團(tuán)隊(duì)與國(guó)資共同設(shè)立，是一家專注于生物醫(yī)藥和醫(yī)療器械領(lǐng)域長(zhǎng)期投資的新銳醫(yī)療投資機(jī)構(gòu)，系統(tǒng)布局細(xì)分賽道中具有突破性和創(chuàng)新性技術(shù)的優(yōu)質(zhì)標(biāo)的。與多家產(chǎn)業(yè)機(jī)構(gòu)建立深入合作關(guān)系，堅(jiān)持以“產(chǎn)業(yè)賦能+資本助力”為投資策略，旨在為投資者帶來(lái)長(zhǎng)期穩(wěn)健的投資回報(bào)。
