024新年伊始，紐福斯生物科技有限公司與國藥控股共同宣布，成功完成了針對Leber遺傳性視神經(jīng)病變的創(chuàng)新基因治療藥物—紐惟佳?（依哌艾多基眼用注射液）的冬季運輸驗證。在這個大雪紛飛的冬天，紐惟佳?首次運輸驗證冬季發(fā)運的運輸車及測試樣品如約而至，順利抵達哈爾濱醫(yī)科大學附屬第一眼科醫(yī)院。
Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）是一種多發(fā)于青年男性的線粒體疾病，會導致患者雙目視力受損至失明，目前臨床上尚無有效療法或治愈手段。紐惟佳?（NFS-01）的安全性和有效性已獲得多次驗證，將是中國第一個完成三期臨床研究的AAV基因治療產(chǎn)品，并有望成為全球市場上針對LHON的首創(chuàng)新藥 (First in class)。為保證產(chǎn)品順利上市，紐福斯積極開展了紐惟佳?的運輸驗證。由于基因治療藥物需要超低溫運輸和保存，此次冬季運輸驗證旨在確保紐惟佳?在極端環(huán)境下，整個運輸過程中無論是在起始地、中轉站還是目的地，都能保持穩(wěn)定的溫度條件，保證藥物質(zhì)量。
本次冬季運輸驗證以哈爾濱作為目的地，在戰(zhàn)略合作伙伴國藥控股的支持協(xié)作下，從01月23日至01月30日，歷時8天，紐惟佳?運輸車及測試樣品從蘇州工廠出發(fā)，抵達哈爾濱后安全返回蘇州工廠。驗證最遠運輸距離約2500公里、最冷環(huán)境溫度低至零下20℃、最長運輸時間超過96小時，藥物的質(zhì)量在整個運輸過程中都得到了保證。運輸條件的設計充分考慮了實際發(fā)運可能的“最極端條件”，為紐惟佳?的商業(yè)化準備做好了充分的準備。
基因治療藥物的運輸和存儲在我國還沒有的商業(yè)化標準，仍有技術空白亟待攻克，如何同時保障藥物的運輸安全與高效是問題的關鍵。而紐福斯與國藥控股強強聯(lián)手，精心設計了超低溫存儲、運輸、實時監(jiān)控等方案，最終順利完成驗證，無疑為眼科基因治療藥物的物流管理樹立了行業(yè)標桿。
紐福斯質(zhì)量部副總裁曹陽博士表示：“質(zhì)量是產(chǎn)品的生命線，尤其對于AAV基因治療這類高技術含量高運輸儲存要求的產(chǎn)品來說，質(zhì)量保障更是重中之重。在冬季運輸驗證中，我們的質(zhì)量團隊和我們的合作伙伴國藥控股展現(xiàn)出了嚴謹、細致的工作態(tài)度，確保了產(chǎn)品在極端條件下的穩(wěn)定性和安全性。這樣的成果不僅體現(xiàn)了我們質(zhì)量管理體系的完善，更表明了公司對客戶、對市場、對生命健康的高度負責。希望團隊繼續(xù)秉持‘質(zhì)量至上’的原則，持續(xù)優(yōu)化流程，嚴格把控每一個環(huán)節(jié)，為公司的質(zhì)量聲譽再添光彩。”
紐福斯商業(yè)部副總裁李正斌博士表示：“紐惟佳?是中國第一個即將完成三期注冊性臨床試驗的AAV基因治療藥物。此次紐福斯生物與國藥控股通力合作，為紐惟佳?的‘最后一公里’做足了準備，確保產(chǎn)品可以安全遞送到醫(yī)患手中?！?/span>
隨著中國的基因治療領域的迅速發(fā)展，更多的基因治療產(chǎn)品將陸續(xù)走入商業(yè)化階段。此次紐惟佳?的冬季驗證，開創(chuàng)了中國的AAV基因治療藥物商業(yè)化運儲的先河，發(fā)揮標桿作用，引領中國基因治療行業(yè)向標準化和規(guī)范化不斷發(fā)展。
關于紐福斯 關于惠遠資本 惠遠資本成立于2019年，是一家由市場化專業(yè)團隊控股和運作，并與國資戰(zhàn)略股東共同發(fā)起設立的專注于生物醫(yī)藥和醫(yī)療器械領域價值投資的專業(yè)醫(yī)療投資機構，系統(tǒng)布局細分賽道中具有突破性和創(chuàng)新性技術的優(yōu)質(zhì)標的，與多家產(chǎn)業(yè)機構建立深入合作關系，堅持以“產(chǎn)業(yè)賦能+資本助力”為投資策略，旨在為投資者帶來長期穩(wěn)健的投資回報。
