2022年9月27日，惠遠(yuǎn)資本被投企業(yè)，中國(guó)專注于眼科疾病的體內(nèi)基因治療領(lǐng)導(dǎo)者紐福斯生物科技有限公司（下稱“紐福斯”）宣布公司核心產(chǎn)品NR082眼用注射液（rAAV2-ND4, NFS-01），用于治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND4-LHON），III期臨床試驗(yàn)在中國(guó)完成首例患者入組給藥。
紐福斯正在進(jìn)行一項(xiàng)評(píng)估基因治療ND4突變相關(guān)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）的安全性和有效性的I/II/III期、多中心、二階段的臨床研究，該項(xiàng)目于2021年3月29日獲得臨床試驗(yàn)通知書(shū)，組長(zhǎng)單位首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京同仁醫(yī)院副院長(zhǎng)魏文斌教授親自完成該患者給藥手術(shù)。
組長(zhǎng)單位首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京同仁醫(yī)院
組長(zhǎng)單位首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京同仁醫(yī)院副院長(zhǎng)魏文斌教授表示：“作為臨床醫(yī)生，我和LHON患者同樣期盼有效的、可負(fù)擔(dān)的治療手段。紐福斯NR082的臨床試驗(yàn)進(jìn)展令人欣喜，目前已完成III期首例患者入組。眼科基因治療時(shí)代即將到來(lái)，希望NR082早日上市，讓患者享受到科技進(jìn)步帶來(lái)的治愈希望。”
紐福斯創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官
紐福斯創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官李斌教授表示：“NR082注冊(cè)性III期臨床試驗(yàn)完成首例患者入組給藥是紐福斯新藥研發(fā)的重大里程碑，也是眼科基因治療臨床時(shí)代快速發(fā)展的積極信號(hào)。紐福斯團(tuán)隊(duì)將繼續(xù)全力以赴加速推進(jìn)中國(guó)首個(gè)眼科基因治療新藥的臨床和商業(yè)化進(jìn)程，我們非常期待并有信心III期臨床試驗(yàn)取得圓滿結(jié)果，讓NR082早日惠及廣大患者，改變LHON無(wú)藥可治的局面，回應(yīng)病友們年深歲久的等待?！?/span>
紐福斯首席醫(yī)學(xué)官郭曉寧博士表示: “目前臨床上尚無(wú)針對(duì)LHON的有效療法或治愈手段， NR082以重組腺相關(guān)病毒作為載體，能夠?qū)⒄_的基因遞送至患者受損的視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，從而提高甚至恢復(fù)患者的視功能。此次三期臨床試驗(yàn)是眼科基因治療行業(yè)的突破性進(jìn)展，我們會(huì)積極推進(jìn)III期臨床實(shí)驗(yàn)，將安全有效藥物帶給LHON患者，給他們帶來(lái)希望的曙光。”
關(guān)于LHON
Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）是一種母系遺傳的線粒體疾病，發(fā)病率約為1/31000至1/54000，多發(fā)于14-21歲的青年男性，患者表現(xiàn)為雙目視力受損至失明，這一疾病由德國(guó)眼科醫(yī)生Theodor Leber于1871年首先發(fā)現(xiàn)。90%的LHON是由3個(gè)線粒體DNA突變所導(dǎo)致的，G11778A （ND4基因）、G3460A（ND1基因）、T14484C（ND6基因），其中ND4的G11778A突變最多，約占50％～80％。由于該突變使細(xì)胞線粒體生物呼吸鏈功能受損，造成ATP生成減少，使患者視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞產(chǎn)生氧化應(yīng)激，導(dǎo)致細(xì)胞凋亡。目前臨床上尚無(wú)針對(duì)Leber遺傳性視神經(jīng)病變的有效療法或治愈手段。
關(guān)于NR082
NR082是一種重組腺相關(guān)病毒血清型2載體（rAAV2）的新型眼內(nèi)注射基因治療產(chǎn)品，正在開(kāi)發(fā)用于治療與ND4突變相關(guān)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）。NR082作用機(jī)制為采用基因治療策略，以重組腺相關(guān)病毒作為載體，通過(guò)單次玻璃體內(nèi)注射，將正確的基因通過(guò)玻璃體腔注射遞送至患者受損的視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，修復(fù)線粒體生物呼吸鏈，使視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞恢復(fù)活力與視功能。
關(guān)于紐福斯
紐福斯是中國(guó)專注于眼科疾病的體內(nèi)基因治療行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者。紐福斯在武漢、蘇州、上海和美國(guó)圣地亞哥設(shè)有子公司，致力為全球患者研發(fā)針對(duì)遺傳疾病的基因療法。研究者發(fā)起的視網(wǎng)膜基因治療研究的試驗(yàn)數(shù)據(jù)成功地驗(yàn)證了公司使用的AAV平臺(tái)，研究結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。公司的核心產(chǎn)品NR082，旨在治療ND4介導(dǎo)的萊伯遺傳性光學(xué)神經(jīng)病變（ND4-LHON），已被美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥稱號(hào)（ODD），是首個(gè)同時(shí)獲得中國(guó)NMPA及美國(guó)FDA授予的臨床試驗(yàn)IND許可的中國(guó)籍基因治療新藥。目前已完成中國(guó)III期臨床試驗(yàn)首例患者入組。公司管線還包括ND1介導(dǎo)LHON（公司第二款美國(guó)ODD新藥），常染色體顯性視神經(jīng)萎縮，光學(xué)神經(jīng)保護(hù)，血管視網(wǎng)膜病變等臨床前候選藥物。紐福斯已啟動(dòng)蘇州工廠的內(nèi)部生產(chǎn)擴(kuò)能，以支持未來(lái)的商業(yè)需求。惠遠(yuǎn)資本成立于2019年，是一家由市場(chǎng)化專業(yè)團(tuán)隊(duì)控股和運(yùn)作，并與國(guó)資戰(zhàn)略股東共同發(fā)起設(shè)立的專注于生物醫(yī)藥和醫(yī)療器械領(lǐng)域價(jià)值投資的專業(yè)醫(yī)療投資機(jī)構(gòu)，系統(tǒng)布局細(xì)分賽道中具有突破性和創(chuàng)新性技術(shù)的優(yōu)質(zhì)標(biāo)的，與多家產(chǎn)業(yè)機(jī)構(gòu)建立深入合作關(guān)系，堅(jiān)持以“產(chǎn)業(yè)賦能+資本助力”為投資策略，旨在為投資者帶來(lái)長(zhǎng)期穩(wěn)健的投資回報(bào)。
