2021年6月28日，惠遠(yuǎn)資本被投企業(yè)，中國首家專注于眼科疾病的基因治療公司紐福斯宣布,中國首個(gè)臨床階段的眼科體內(nèi)腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療藥物NR082（研發(fā)代碼NFS-01）用于ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）1/2/3期第一階段臨床試驗(yàn)在中國完成首例患者入組及給藥。
這是中國第一例完成眼科基因治療LHON注冊性臨床給藥的患者，組長單位首都醫(yī)科大學(xué)北京同仁醫(yī)院副院長，眼科主任魏文斌親自完成該患者給藥手術(shù)。
該臨床試驗(yàn)(G.O.L.D.)是一項(xiàng)多中心、1/2/3期兩階段臨床研究，該項(xiàng)研究將在ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）患者中評價(jià)NR082基因治療的安全性、耐受性和有效性。NR082是國內(nèi)首個(gè)獲得臨床試驗(yàn)許可的眼科體內(nèi)AAV基因治療藥物，并已于2020年9月獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)定，為該產(chǎn)品加速國際化開發(fā)奠定了基礎(chǔ)。
魏文斌教授表示：“目前臨床上尚無針對Leber遺傳性視神經(jīng)病變的有效療法或治愈手段。作為臨床醫(yī)生，我們非常高興NR082臨床試驗(yàn)順利完成中國首例患者入組及給藥，我們與患者共同期待NR082大放異彩，為全球LHON治療帶來全新的基因治療手段，給患者一個(gè)光明未來?！?/span>
紐福斯創(chuàng)始人兼董事長李斌教授表示：“每一天紐福斯都在為患者帶來變革性基因治療方面取得進(jìn)展而不斷努力，今天首例患者入組的里程碑是朝著這一目標(biāo)邁出的重要一步。公司致力于從患者第一的角度出發(fā)，以最快速度及最良好的效果推進(jìn)NR082的新藥研發(fā)及商業(yè)化，擁抱基因治療新技術(shù)，成為全球眼科基因治療引領(lǐng)者?！?/span>
"NR082是一款以AAV為載體通過單次玻璃體注射把正確的ND4蛋白遞送到LHON患者的視神經(jīng)細(xì)胞的基因治療產(chǎn)品，從而提高，甚至恢復(fù)由于ND4基因突變導(dǎo)致的LHON患者的嚴(yán)重視力下降，"紐福斯首席醫(yī)學(xué)官兼首席運(yùn)營官張昕說到。"G.O.L.D.研究中的首例患者給藥意味著我們?yōu)闊o藥可治的LHON患者向獲得有效治療的方向邁出了重要一步，我們相信我們所做的工作將給眾多失明的患者及家庭帶來生活質(zhì)的改變。公司將全力快速推進(jìn)NR082臨床試驗(yàn)，保證質(zhì)量，爭取早日為LHON患者帶來一個(gè)光明的未來。
關(guān)于LHON
Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）是一種母系遺傳的線粒體疾病，多發(fā)于14-21歲的青年男性，患者表現(xiàn)為雙目視力受損至失明。這一疾病由德國眼科醫(yī)生Theodor Leber于1871年首先發(fā)現(xiàn)，目前全球患者約60萬人，其中中國10萬人。90%的LHON是由3個(gè)線粒體DNA突變所導(dǎo)致的， G11778A (ND4基因）、G3460A（ND1基因)、T14484C（ND6基因），其中ND4的G11778A突變最多，約占50％～80％。由于該突變使細(xì)胞線粒體生物呼吸鏈功能受損，造成ATP生成減少，使患者視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞產(chǎn)生氧化應(yīng)激，導(dǎo)致細(xì)胞凋亡。目前臨床上尚無針對Leber遺傳性視神經(jīng)病變的有效療法或治愈手段。
關(guān)于NR082
NR082一種重組腺相關(guān)病毒血清型2載體（rAAV2）新型眼內(nèi)注射基因治療產(chǎn)品，正在開發(fā)用于治療與ND4突變相關(guān)的勒伯遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）。2020年9月，美國食品和藥物管理局（FDA）授予NR082美國孤兒藥稱號。ND4基因療法的安全性和有效性已在三項(xiàng)研究者發(fā)起的臨床研究（IITs），186例LHON受試者中得到證明，一些病人的長期安全性，有效性，耐受性甚至達(dá)到了90個(gè)月。
關(guān)于紐福斯
紐福斯是中國首家專注于眼科疾病的基因治療公司，作為一家臨床階段的高科技創(chuàng)新企業(yè)，公司致力于為全球眼科疾病患者探索和開發(fā)新的療法。借助于成熟的AAV眼科基因治療技術(shù)平臺和創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)數(shù)十年對眼科領(lǐng)域的深入理解，紐福斯已建立豐富的產(chǎn)品管線，包含針對遺傳線粒體疾病 、遺傳性視神經(jīng)萎縮、視神經(jīng)損傷疾病、血管性視網(wǎng)膜病變等多種眼科疾病的10余個(gè)在研項(xiàng)目，從眼科罕見病逐步擴(kuò)展到眼科常見病。公司最前沿的候選藥物NR082（NFS-01項(xiàng)目，rAAV2-ND4）是用于治療ND4線粒體基因突變引發(fā)的LHON的基因治療藥物，已獲得美國FDA授予的孤兒藥稱號及國內(nèi)首個(gè)眼科基因治療藥物的注冊性臨床許可。公司正在建設(shè)符合國際標(biāo)準(zhǔn)的基因治療藥物的GMP產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)平臺，并計(jì)劃建設(shè)眼科基因治療轉(zhuǎn)化中心，立志成為全球眼科基因治療的引領(lǐng)者，惠及全球病患。
關(guān)于惠遠(yuǎn)資本
惠遠(yuǎn)資本成立于2019年，由專業(yè)投資團(tuán)隊(duì)與國資共同設(shè)立，是一家專注于生物醫(yī)藥和醫(yī)療器械領(lǐng)域長期投資的新銳醫(yī)療投資機(jī)構(gòu)，系統(tǒng)布局細(xì)分賽道中具有突破性和創(chuàng)新性技術(shù)的優(yōu)質(zhì)標(biāo)的。與多家產(chǎn)業(yè)機(jī)構(gòu)建立深入合作關(guān)系，堅(jiān)持以“產(chǎn)業(yè)賦能+資本助力”為投資策略，旨在為投資者帶來長期穩(wěn)健的投資回報(bào)。
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