023年2月22日，惠遠(yuǎn)資本被投企業(yè)，中國專注于眼科疾病的體內(nèi)基因治療領(lǐng)導(dǎo)者紐福斯生物科技有限公司（下稱“紐福斯”）宣布公司體內(nèi)基因治療核心產(chǎn)品NR082眼用注射液（rAAV2-ND4, NFS-01），用于治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND4-LHON），III期臨床試驗(yàn)在中國完成全部患者入組給藥。這也標(biāo)志著評(píng)估NR082治療ND4突變相關(guān)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）的安全性和有效性的I/II/III期、多中心、二階段的臨床試驗(yàn)在中國已完成所有患者入組工作。
2020年9月24日，NR082（rAAV2-ND4，NFS-01項(xiàng)目）獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥認(rèn)定（ODD），這是首個(gè)中國自主開發(fā)的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)證。 2021年3月30日， NR082獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）頒發(fā)的注冊(cè)性藥物臨床試驗(yàn)（IND）許可，將在中國開展臨床試驗(yàn)。NR082是國內(nèi)首個(gè)獲得臨床試驗(yàn)許可的眼科體內(nèi)基因治療藥物。 2021年6月28日，中國首個(gè)臨床階段的眼科AAV基因治療藥物NR082 I/II期第一階段臨床試驗(yàn)在中國完成首例患者入組及給藥。 2022年1月18日，NR082獲美國FDA授予新藥臨床試驗(yàn)（IND）許可，并將在美國開展臨床試驗(yàn)。NR082是首個(gè)獲得美國FDA臨床試驗(yàn)許可的中國籍眼科體內(nèi)基因治療藥物。 2022年1月24日，NR082獲歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥品委員會(huì)（COMP）授予孤兒藥身份（ODD）。這也是首個(gè)中國自主開發(fā)的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品獲得歐洲EMA孤兒藥認(rèn)定。 2022年5月25日，NR082Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)進(jìn)展順利，基于該試驗(yàn)的安全性和有效性數(shù)據(jù)，紐福斯與國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）在Ⅱ期臨床試驗(yàn)結(jié)束會(huì)議（EOP2）上就擬進(jìn)行的Ⅲ期臨床試驗(yàn)方案可行性達(dá)成一致意見。 2022年7月15日， NR082正式被中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心納入突破性治療品種。 2022年9月27日，NR082 中國III期臨床試驗(yàn)完成首例患者入組給藥，組長單位首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京同仁醫(yī)院副院長魏文斌教授親自完成該患者給藥手術(shù)。 2023年2月22日，NR082 中國III期臨床試驗(yàn)在中國完成全部患者入組給藥。
關(guān)于紐福斯
紐福斯是中國專注于眼科疾病的體內(nèi)基因治療行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者。紐福斯在武漢、蘇州、上海和美國圣地亞哥設(shè)有子公司，致力為全球患者研發(fā)針對(duì)遺傳疾病的基因療法。研究者發(fā)起的視網(wǎng)膜基因治療研究的試驗(yàn)數(shù)據(jù)成功地驗(yàn)證了我們使用的AAV平臺(tái)，研究結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我們的核心產(chǎn)品NR082，旨在治療ND4介導(dǎo)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND4-LHON），已被美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥稱號(hào)（ODD），是首個(gè)同時(shí)獲得中國NMPA及美國FDA授予的臨床試驗(yàn)IND許可的中國籍基因治療新藥。目前已完成中國III期臨床試驗(yàn)首例患者入組給藥。公司第二款美國ODD新藥NFS-02已被美國FDA授予IND許可。公司管線還包括常染色體顯性視神經(jīng)萎縮，光學(xué)神經(jīng)保護(hù)，血管視網(wǎng)膜病變等臨床前候選藥物。紐福斯已啟動(dòng)蘇州工廠的內(nèi)部生產(chǎn)擴(kuò)能，以支持未來的商業(yè)需求。
關(guān)于惠遠(yuǎn)資本
