12月19日，中國(guó)專注于眼科疾病的體內(nèi)基因治療領(lǐng)導(dǎo)者，惠遠(yuǎn)資本被投企業(yè)紐福斯生物科技有限公司（下稱“紐福斯”）宣布公司第二款眼科基因治療藥物NFS-02（rAAV2-ND1），用于治療ND1突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND1-LHON），獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的新藥臨床試驗(yàn)（IND）許可，并將在美國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。
NFS-02注射液是一項(xiàng)處于研發(fā)階段的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品，此前已于2021年1月獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)證。此次在美國(guó)獲批的臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)國(guó)際多中心的、單臂開(kāi)放標(biāo)簽、劑量探索的I/II期臨床研究。該研究將在ND1線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）患者中評(píng)價(jià)NFS-02注射液基因治療的安全性、耐受性和有效性。
紐福斯創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官
紐福斯創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官李斌教授表示：“我們非常高興NFS-02獲得了FDA的IND許可，這標(biāo)志著紐福斯的第二款藥物將進(jìn)入臨床階段。我們的首個(gè)產(chǎn)品旨在治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變，此次我們繼續(xù)推進(jìn)基因治療管線進(jìn)展，開(kāi)發(fā)了針對(duì)ND1突變引起的LHON的基因治療藥物，希望每一位患者都能夠擁抱光明的未來(lái)?！?/span>“這項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)許可是紐福斯的重要里程碑?；诹己玫呐R床前數(shù)據(jù)，我們相信NFS-02有望安全和有效地治療ND1突變引發(fā)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變。”紐福斯首席醫(yī)學(xué)官郭曉寧博士說(shuō)，“我將帶領(lǐng)紐福斯優(yōu)秀的團(tuán)隊(duì)開(kāi)展NFS-02的臨床試驗(yàn)，計(jì)劃于明年啟動(dòng)美國(guó)受試者招募工作，全力推進(jìn)I/II期臨床?！?br style="margin: 0px; padding: 0px; outline: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;"/>“這項(xiàng)許可是對(duì)紐福斯研發(fā)能力的極大認(rèn)可。”紐福斯藥政注冊(cè)高級(jí)副總裁陳一元說(shuō)，“我們很高興有機(jī)會(huì)將中國(guó)的基因療法帶給美國(guó)的病人和醫(yī)生，突顯公司‘立足中國(guó)，放眼世界’的戰(zhàn)略?！?/span>Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）是一種母系遺傳的線粒體疾病，發(fā)病率約為1/31000至1/54000，多發(fā)于14-21歲的青年男性，患者表現(xiàn)為雙目視力受損至失明，這一疾病由德國(guó)眼科醫(yī)生Theodor Leber于1871年首先發(fā)現(xiàn)。90%的LHON是由3個(gè)線粒體DNA突變所導(dǎo)致的，G11778A（ND4基因）、G3460A（ND1基因）、T14484C（ND6基因），其中ND4的G11778A突變最多，約占50％～80％。由于該突變使細(xì)胞線粒體生物呼吸鏈功能受損，造成ATP生成減少，使患者視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞產(chǎn)生氧化應(yīng)激，導(dǎo)致細(xì)胞凋亡。目前臨床上尚無(wú)針對(duì)Leber遺傳性視神經(jīng)病變的有效療法或治愈手段。NFS-02是一種重組腺相關(guān)病毒血清型2載體（rAAV2）的新型眼內(nèi)注射基因治療產(chǎn)品，正在開(kāi)發(fā)用于治療與ND1突變相關(guān)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）。NFS-02作用機(jī)制為采用基因治療策略，以重組腺相關(guān)病毒作為載體，通過(guò)單次玻璃體內(nèi)注射，將正確的基因通過(guò)玻璃體腔注射遞送至患者受損的視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，修復(fù)線粒體生物呼吸鏈，使視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞恢復(fù)活力與視功能。
紐福斯是中國(guó)專注于眼科疾病的體內(nèi)基因治療行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者。紐福斯在武漢、蘇州、上海和美國(guó)圣地亞哥設(shè)有子公司，致力為全球患者研發(fā)針對(duì)遺傳疾病的基因療法。研究者發(fā)起的視網(wǎng)膜基因治療研究的試驗(yàn)數(shù)據(jù)成功地驗(yàn)證了我們使用的AAV平臺(tái)，研究結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我們的核心產(chǎn)品NR082，旨在治療ND4介導(dǎo)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND4-LHON），已被美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥稱號(hào)（ODD），是首個(gè)同時(shí)獲得中國(guó)NMPA及美國(guó)FDA授予的臨床試驗(yàn)IND許可的中國(guó)籍基因治療新藥。目前已完成中國(guó)III期臨床試驗(yàn)首例患者入組給藥。公司第二款美國(guó)ODD新藥NFS-02已被美國(guó)FDA授予IND許可。公司管線還包括常染色體顯性視神經(jīng)萎縮，光學(xué)神經(jīng)保護(hù)，血管視網(wǎng)膜病變等臨床前候選藥物。紐福斯已啟動(dòng)蘇州工廠的內(nèi)部生產(chǎn)擴(kuò)能，以支持未來(lái)的商業(yè)需求。
惠遠(yuǎn)資本成立于2019年，是一家由市場(chǎng)化專業(yè)團(tuán)隊(duì)控股和運(yùn)作，并與國(guó)資戰(zhàn)略股東共同發(fā)起設(shè)立的專注于生物醫(yī)藥和醫(yī)療器械領(lǐng)域價(jià)值投資的專業(yè)醫(yī)療投資機(jī)構(gòu)，系統(tǒng)布局細(xì)分賽道中具有突破性和創(chuàng)新性技術(shù)的優(yōu)質(zhì)標(biāo)的，與多家產(chǎn)業(yè)機(jī)構(gòu)建立深入合作關(guān)系，堅(jiān)持以“產(chǎn)業(yè)賦能+資本助力”為投資策略，旨在為投資者帶來(lái)長(zhǎng)期穩(wěn)健的投資回報(bào)。
