2023年4月17日，中國(guó)專注于眼科疾病的基因治療領(lǐng)導(dǎo)者紐福斯生物科技有限公司（下稱“紐福斯”）宣布公司第二款基因治療藥物NFS-02（rAAV2-ND1）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）頒發(fā)的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可（IND），將在國(guó)內(nèi)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。
紐福斯創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官
紐福斯創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官李斌教授表示：“NFS-02是紐福斯在NR082之后第二款進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的眼科基因治療藥物，在長(zhǎng)期研發(fā)工作中，紐福斯積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)，也感受到了ND1-LHON患者的迫切。不久前，一位馬耳他患者不遠(yuǎn)萬(wàn)里來(lái)到中國(guó)參加NFS-02研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)，使用這款全球唯一的藥物進(jìn)行了治療。未來(lái)我們會(huì)從患者的需求出發(fā)，發(fā)揮技術(shù)優(yōu)勢(shì)，繼續(xù)拓展適應(yīng)癥的范圍，讓中國(guó)的基因治療為患者的生活帶來(lái)真正有價(jià)值的改變。“紐福斯首席醫(yī)學(xué)官郭曉寧博士表示：“NFS-02是目前全球唯一在研針對(duì)ND1-LHON的基因療法，在全球存在未被滿足的臨床的空白。在此前研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)中，NFS-02顯示出很好的安全性和有效性。我們將以最快的速度推進(jìn)本次試驗(yàn)，期待此次臨床試驗(yàn)?zāi)軌蛉〉梅e極可靠的試驗(yàn)數(shù)據(jù)，為藥物早日審批上市鋪就道路，讓‘帶領(lǐng)患者奔向光明未來(lái)’的愿景照進(jìn)現(xiàn)實(shí)，回應(yīng)大家的期待。”
紐福斯藥政注冊(cè)高級(jí)副總裁
陳一元女士
紐福斯高級(jí)副總裁、全球藥政注冊(cè)負(fù)責(zé)人陳一元女士表示：“去年12月，NFS-02獲得了美國(guó)FDA的臨床試驗(yàn)許可，現(xiàn)在又?jǐn)孬@中國(guó)臨床批件，令人振奮。我們會(huì)繼續(xù)執(zhí)行全球申報(bào)策略，支持新藥開(kāi)發(fā)工作，讓基因治療技術(shù)惠及更多患者?！?/span>
NFS-02是一款處于研發(fā)階段的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品，用于治療ND1突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND1-LHON）。此次獲批開(kāi)展的臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)評(píng)估基因治療ND1-LHON安全性、有效性和耐受性的I/II期中美國(guó)際多中心臨床研究。此前在2022年1月，NFS-02被FDA授予了孤兒藥稱號(hào)（ODD）。紐福斯是中國(guó)專注于眼科疾病的體內(nèi)基因治療行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者。紐福斯在武漢、蘇州、上海和美國(guó)圣地亞哥設(shè)有子公司，致力為全球患者研發(fā)針對(duì)遺傳疾病的基因療法。研究者發(fā)起的視網(wǎng)膜基因治療研究的試驗(yàn)數(shù)據(jù)成功地驗(yàn)證了我們使用的AAV平臺(tái)，研究結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我們的核心產(chǎn)品NR082，旨在治療ND4介導(dǎo)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND4-LHON），已被美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥稱號(hào)（ODD），是首個(gè)同時(shí)獲得中國(guó)NMPA及美國(guó)FDA授予的臨床試驗(yàn)IND許可的中國(guó)籍基因治療新藥。目前已完成中國(guó)III期臨床試驗(yàn)首例患者入組給藥。公司第二款美國(guó)ODD新藥NFS-02已被美國(guó)FDA授予IND許可。公司管線還包括常染色體顯性視神經(jīng)萎縮，光學(xué)神經(jīng)保護(hù)，血管視網(wǎng)膜病變等臨床前候選藥物。紐福斯已啟動(dòng)蘇州工廠的內(nèi)部生產(chǎn)擴(kuò)能，以支持未來(lái)的商業(yè)需求。
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