2022年5月25日，惠遠(yuǎn)資本被投企業(yè)，中國(guó)專注于眼科疾病的體內(nèi)基因治療領(lǐng)導(dǎo)者紐福斯生物科技有限公司（下稱“紐福斯”）宣布公司的核心產(chǎn)品NR082（rAAV2-ND4，研發(fā)代號(hào)NFS-01），用于治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND4-LHON）Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)進(jìn)展順利，基于該試驗(yàn)的安全性和有效性數(shù)據(jù)，與國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）在Ⅱ期臨床試驗(yàn)結(jié)束會(huì)議（EOP2）上就擬進(jìn)行的Ⅲ期臨床試驗(yàn)方案可行性達(dá)成一致意見。
紐福斯正在進(jìn)行一項(xiàng)評(píng)估基因治療ND4突變相關(guān)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）的安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期、多中心、二階段的臨床研究，該項(xiàng)目于2021年3月29日獲得臨床試驗(yàn)通知書。
組長(zhǎng)單位首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京同仁醫(yī)院
副院長(zhǎng)魏文斌教授
組長(zhǎng)單位首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京同仁醫(yī)院副院長(zhǎng)魏文斌教授表示：“LHON是世界上最常見的青壯年致盲性疾病之一，目前臨床上尚無針對(duì)該病有效治療手段。作為臨床一線醫(yī)生，我們深刻的體會(huì)到患者對(duì)于可負(fù)擔(dān)有效治療手段的深切盼望，眼科體內(nèi)基因治療臨床意義重大。紐福斯NR082的臨床試驗(yàn)在穩(wěn)步推進(jìn)，進(jìn)展順利，令人欣喜。我們與患者共同期待NR082早日上市，為L(zhǎng)HON臨床治療帶來新的希望，造福全球亟待治療的患者?！?/span>
紐福斯創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官
紐福斯創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官李斌教授表示：“Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)進(jìn)展順利，并在此基礎(chǔ)上與CDE就下一階段的臨床方案達(dá)成一致對(duì)公司核心產(chǎn)品NR082的上市進(jìn)程有著重要的里程碑意義。紐福斯始終把患者的迫切需求放在首位，我們的團(tuán)隊(duì)正夜以繼日地攻關(guān)，將全力推進(jìn)Ⅲ期臨床試驗(yàn)，早日促成產(chǎn)品上市，打開中國(guó)LHON眼科基因治療藥品上市的大門?！?/span>
紐福斯是中國(guó)專注于眼科疾病的體內(nèi)基因治療行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者。紐福斯在武漢、蘇州、上海和美國(guó)圣地亞哥設(shè)有子公司，致力為全球患者研發(fā)針對(duì)遺傳疾病的基因療法。研究者發(fā)起的視網(wǎng)膜基因治療研究的試驗(yàn)數(shù)據(jù)成功地驗(yàn)證了我們使用的AAV平臺(tái)，研究結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我們的核心產(chǎn)品NR082，旨在治療ND4介導(dǎo)的萊伯遺傳性光學(xué)神經(jīng)病變（ND4-LHON），已被美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥稱號(hào)（ODD），是首個(gè)同時(shí)獲得中國(guó)NMPA及美國(guó)FDA授予的臨床試驗(yàn)IND許可的中國(guó)籍基因治療新藥。中國(guó)1/2/3期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，第一位受試者于2021年6月入組。公司管線還包括ND1介導(dǎo)LHON（公司第二款美國(guó)ODD新藥），常染色體顯性視神經(jīng)萎縮，光學(xué)神經(jīng)保護(hù)，血管視網(wǎng)膜病變等臨床前候選藥物。紐福斯已啟動(dòng)蘇州工廠的內(nèi)部生產(chǎn)擴(kuò)能，以支持未來的商業(yè)需求。要了解更多關(guān)于我們和我們不斷拓展的管線，請(qǐng)?jiān)L問www.neurophth.com。
